卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，主要表现为微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血。卡普拉珠单抗通过靶向超大血管性血友病因子（vWF）的A1结构域，抑制其与血小板中糖蛋白Ib-IX-V受体的相互作用，从而防止血小板聚集和微血栓的形成。本文将详细介绍卡普拉珠单抗的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症与用法用量

适应症

卡普拉珠单抗获批用于治疗18岁及以上成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）发作，联合血浆置换和免疫抑制治疗。aTTP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是凝血功能紊乱，进而引发全身性微血管血栓形成，导致严重的血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。该病是由针对ADAMTS-13的自身抗体产生的，ADAMTS-13是负责裂解冯·威尔布兰德因子的蛋白质。该过程的缺失会导致超大的冯·威尔布兰德因子多聚体生成，这些多聚体会与血小板结合形成微血栓，并引发血栓栓塞并发症。

用法用量

卡普拉珠单抗的用法用量如下：

• 初始剂量：治疗第一天，在血浆置换前至少15分钟进行11毫克静脉注射，随后在第1天完成血浆置换后进行11毫克皮下注射。
• 维持剂量：
  • 每日血浆置换期间：血浆置换后每天一次11毫克皮下注射。
  • 血浆置换期后的治疗：在最后一次每日血浆置换后每天一次11毫克皮下注射，持续30天。如果存在持续性潜在疾病的迹象（例如，ADAMTS13活性水平被抑制），治疗时间最多可延长28天。

如果在初始治疗疗程后仍然出现持续性潜在疾病的迹象，例如ADAMTS13活性水平被抑制，则治疗时间最多可延长28天。如果治疗期间aTTP复发超过2次，则应停用卡普拉珠单抗。

用药注意事项

出血风险防控

卡普拉珠单抗显著增加出血风险，尤其是对于存在血友病等凝血障碍的患者，或合并使用影响凝血功能药物时。一旦发生临床显著出血，需立即停药，必要时补充浓缩血管性血友病因子以纠正止血；若恢复用药，需严密监测出血体征。避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。

手术管理规范

择期手术：术前7天需停用卡普拉珠单抗。
紧急手术：可考虑使用浓缩血管性血友病因子控制出血风险，术后待出血风险消除，在严密监测下恢复用药。

特殊人群用药考量

孕妇使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。严重肝功能损害患者使用卡普拉珠单抗时，需密切监测出血风险。

药物存储与有效期管理

卡普拉珠单抗需在2-8°C冷藏避光保存，禁止冷冻。未开封的小瓶可在30°C室温下保存2个月，且室温存放后不可再次冷藏。药物有效期为24个月，使用前务必核查生产日期与有效期。

通过严格遵循上述使用规范，可最大化发挥卡普拉珠单抗的治疗价值，同时降低用药风险。用药期间如有任何疑问，应及时与医疗团队沟通，确保治疗的安全和有效。