卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物，其通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗。卡普拉珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

适应症

卡普拉珠单抗适用于需接受血浆置换联合免疫抑制治疗的成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，以微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血为特征，占TTP病例的95%。

治疗机制

卡普拉珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少vWF介导的血小板粘附和消耗。这种机制有助于减轻血栓形成，改善血小板减少和溶血性贫血的症状。

联合治疗

卡普拉珠单抗应与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用。血浆交换可以帮助清除血液中的异常vWF多聚体和自身抗体，而免疫抑制治疗则有助于抑制免疫系统的异常反应，减少新的血栓形成。

用法用量

卡普拉珠单抗的推荐剂量和时间表如下：

治疗第一天

在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg；在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。

每日血浆置换期间

血浆置换后每日一次皮下注射11mg，直至血浆置换结束。

血浆置换期后

在最后一次血浆置换后，每天一次皮下注射11mg，持续30天。如果在初始治疗过程后，仍然存在持续性潜在疾病（例如抑制ADAMTS13活性水平）的迹象，则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

用药注意事项

在使用卡普拉珠单抗时，需要注意以下事项以保障治疗的安全性和有效性：

出血风险防控

卡普拉珠单抗显著增加出血风险，特别是对于存在血友病等凝血障碍的患者，或合并使用影响凝血功能的药物时。一旦发生临床显著出血，需立即停药，并必要时补充浓缩血管性血友病因子纠正止血。恢复用药时需严密监测出血体征。

手术管理规范

择期手术：术前7天需停用卡普拉珠单抗。
紧急手术：可考虑使用浓缩血管性血友病因子控制出血风险，术后待出血风险消除，再在严密监测下恢复用药。

特殊人群用药考量

对于肝功能损害的患者，由于出血风险增加，需密切监测出血情况。对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的研究数据，因此在使用时需谨慎评估风险与收益。

日常注意事项

在使用卡普拉珠单抗的过程中，患者还需要注意以下日常事项，以确保治疗顺利进行：

药物存储与有效期管理

卡普拉珠单抗应在2-8°C（36-46°F）的温度下冷藏避光保存，禁止冷冻。未开封的小瓶可在30°C（86°F）的室温下保存最长2个月，且室温存放后不可再次冷藏。药物的有效期为24个月，使用前务必核查生产日期与有效期。

定期监测

患者在使用卡普拉珠单抗期间，应定期进行血液检查，监测血小板计数、ADAMTS13活性水平以及其他相关指标，以评估治疗效果和安全性。

及时沟通

治疗期间如有任何疑问或不适，应及时与医疗团队沟通，以便及时调整治疗方案或采取必要的措施。