卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，主要表现为微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血。卡普拉珠单抗通过靶向超大血管性血友病因子（vWF）的A1结构域，阻断其与血小板GPIb-IX-V受体的结合，从而抑制血小板聚集和微血栓形成。以下是关于卡普拉珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项的详细说明。

适应症、功效与作用

适应症

卡普拉珠单抗获批用于治疗18岁及以上成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）发作，联合血浆置换和免疫抑制治疗。aTTP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是凝血功能紊乱，引发全身性微血管血栓形成，导致严重的血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。该病是由针对ADAMTS-13的自身抗体产生的，ADAMTS-13是负责裂解冯·威尔布兰德因子的蛋白质。卡普拉珠单抗此前曾被审查用于预防接受经皮冠状动脉介入治疗的急性冠状动脉综合征高危患者的血栓形成，但该适应症已被撤回。

功效与作用

卡普拉珠单抗通过靶向超大血管性血友病因子（vWF）的A1结构域，抑制其与血小板GPIb-IX-V受体的结合，从而阻止血小板聚集和微血栓形成。体外研究表明，卡普拉珠单抗能够完全抑制血小板聚集，II期临床试验表明，从治疗第1天到第30天，该药物可将血管性血友病因子的活性降低20%。由于血管性血友病因子-caplacizumab复合物的清除，血浆中的血管性血友病因子水平也显著降低。在III期临床试验中，超过50%的受试者血小板计数恢复正常，aTTP的发生率显著降低，中位缓解时间显著缩短约39%。停止血浆置换疗法5天后，血小板计数超过150,000/mcl，且患者复发性血栓性血小板减少性紫癜和治疗期间疾病相关死亡减少。

用法用量与注意事项

用法用量

卡普拉珠单抗需与血浆交换治疗同步启动，具体剂量与疗程安排如下：

• 首日用药：在血浆置换前至少15分钟，静脉注射11mg；当日血浆置换完成后，再皮下注射11mg。
• 血浆置换期用药：每次血浆置换后，每日皮下注射11mg。
• 置换期后用药：自最后一次每日血浆置换起，每日皮下注射11mg，持续30天。若初始治疗后，仍存在潜在疾病迹象（如ADAMTS13活性水平抑制），治疗可延长最多28天。若患者在卡普拉珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普拉珠单抗。

漏服剂量处理

治疗期间若出现漏服，需依据阶段采取不同措施：

• 血浆置换期：一旦发现漏服，应尽快补服。
• 置换期后：若错过剂量在12小时内，可及时补服；超过12小时，则跳过漏服剂量，按原计划进行后续给药。

出血风险防控

卡普拉珠单抗显著增加出血风险，尤其对于存在血友病等凝血障碍患者，或合并使用影响凝血功能药物时。一旦发生临床显著出血，需立即停药，必要时补充浓缩血管性血友病因子纠正止血。若恢复用药，需严密监测出血体征。

手术管理规范

择期手术：术前7天需停用卡普拉珠单抗。
紧急手术：可考虑使用浓缩血管性血友病因子控制出血风险，术后待出血风险消除，在严密监测下恢复用药。

特殊人群用药考量

孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。