吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种针对急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，主要用于治疗CD33阳性的成人和儿童患者。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的适应症、作用与功效

适应症

吉妥珠单抗主要适用于以下两种情况：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）成人和1个月及以上的儿童患者的治疗。
• 复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）成人和2岁及以上的儿童患者的治疗。

吉妥珠单抗的作用机制是通过结合CD33抗原，将药物递送到肿瘤细胞内部，从而引发细胞凋亡，达到杀灭白血病细胞的效果。

作用与功效

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由单克隆抗体和细胞毒性药物卡利奇霉素（calicheamicin）组成。这种组合能够精准地识别并攻击表达CD33抗原的白血病细胞，同时减少对正常细胞的损害。在临床试验中，吉妥珠单抗显示出了显著的疗效，能够提高患者的完全缓解率和生存期。

具体来说，吉妥珠单抗能够：

• 提高新诊断的CD33阳性急性髓系白血病患者的完全缓解率。
• 延长复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者的无进展生存期。
• 减少对正常细胞的毒性，提高患者的生活质量。

吉妥珠单抗的高效性和靶向性使其成为治疗急性髓系白血病的重要选择之一。

吉妥珠单抗的用法用量、副作用及注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）：
• 成人：
  - 推荐剂量为3mg/m²。
  - 诱导周期：第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥珠单抗，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不要在第二个诱导周期使用吉妥珠单抗。
  - 巩固周期：第1天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥珠单抗，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：
  - 体表面积（BSA）≥0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）<0.6m²的患者使用0.1mg/kg。
  - 诱导1：吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥珠单抗。
  - 第一次或第三次强化周期不给予吉妥珠单抗。对于强化治疗2，吉妥珠单抗与标准化疗联合给予一次。

在使用吉妥珠单抗时，应严格按照医生的指导进行，不要随意更改剂量或停药。

副作用

吉妥珠单抗可能引起的副作用包括但不限于：

• 肝毒性：包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥珠单抗治疗后，经常监测VOD的体征和症状。
• 输液相关反应：包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。输液期间要经常监测生命体征，如果患者出现输液反应，应立即中断输液。
• 出血：由于血小板减少症持续存在，可引起致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥珠单抗之前评估血细胞计数，并在接受吉妥珠单抗治疗后频繁监测血细胞计数。
• QT间期延长：在使用含有卡利奇霉素的其他药物治疗的患者中观察到QT间期延长。对有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质。

如果出现上述任何副作用，应立即联系医生，并根据医生的建议进行相应的处理。

注意事项

在使用吉妥珠单抗时，应注意以下事项：

• 肝功能监测：定期监测肝功能指标，如ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶，以评估肝毒性。
• 输液管理：在输液前预先用药，输液期间密切监测生命体征，如果出现输液反应，应立即中断输液。
• 出血预防：在每次注射吉妥珠单抗之前评估血细胞计数，并在接受吉妥珠单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。
• 心血管监测：对有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，在吉妥珠单抗治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质。
• 避孕措施：建议有生育能力的女性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕措施。
• 存储条件：吉妥珠单抗应储存在2-8°C的环境中，避免冷冻。选择干燥、通风良好的地方存放，防止药物受潮。储存在原纸盒中，远离阳光直射。

遵循以上注意事项，可以最大限度地降低吉妥珠单抗的副作用风险，确保治疗效果的最大化。